À quelques semaines du 39e Téléthon - les 5 et 6 décembre 2025 - la présidente de l’AFM-Téléthon, Laurence Tiennot-Herment, et le directeur général du laboratoire Généthon, Frédéric Revah, ont partagé de nombreuses avancées scientifiques et humaines rendues possibles grâce à la générosité des donateurs. Un message d’espoir, alors que 95 % des maladies rares restent encore sans traitement.
“Vous êtes tellement précieux chaque année” lance d’emblée Laurence Tiennot-Herment, saluant le travail des équipes, des bénévoles et des entreprises et des médias qui accompagnent chaque année le Téléthon, dont lepetitjournal.com fait partie. L’occasion pour elle de rappeler combien la solidarité nationale a permis des percées majeures.
Les 5 et 6 décembre 2025, la France se mobilise pour le 39e Téléthon, avec pour marraine l’artiste Santa. 5.000 enfants dans le monde ont déjà été sauvés grâce à la thérapie génique issue du Téléthon.
Des victoires de la recherche et l’espoir pour les maladies rares
L’un des symboles de ces réussites concerne l'amyotrophie spinale, maladie neuromusculaire rare longtemps incurable. Grâce à un long travail engagé depuis 1988, année de la création de Généthon, le dépistage néonatal de cette pathologie est généralisé en France en 2025. Une étape historique, selon la présidente de l’association ”C’est ce traitement-là que vous nous avez aidés à construire, et qui a permis de sauver des vies.” Émue, la Présidente évoque notamment les jumelles Marlène et Milan, ambassadrices du Téléthon 2024 dépistées très tôt et traitées à temps. “Elles marchent aujourd’hui !” Au total, près de 5.000 enfants dans le monde ont déjà bénéficié du traitement issu des recherches pionnières de Généthon.
Trois ans après, il va très bien. Il a monté les deux étages de la Tour Eiffel, soit 674 marches.
Autre avancée majeure, celle de la myopathie de Duchenne, maladie emblématique du Téléthon. Les essais cliniques de thérapie génique menés par Généthon affichent des résultats “extrêmement encourageants”, selon Frédéric Revah. Le chercheur évoque le parcours du petit Sacha, traité en décembre 2022 “Trois ans après, il va très bien. Il a monté les deux étages de la Tour Eiffel, soit 674 marches.” Aujourd’hui, trois patients ont reçu la dose thérapeutique dans différents centres - Lille, Strasbourg et Londres - . Les résultats ouvrent la voie à une phase de confirmation sur 70 patients. Si celle-ci se révèle concluante, le traitement pourra être proposé à tous les malades.
Vivre avec la myopathie de Duchenne, “l’équilibre fragile entre combat et résilience”
Tout ce que l’on fait pour les maladies rares a des retombées extraordinaires pour les maladies fréquentes
De nouvelles pistes contre d’autres maladies rares
Les chercheurs de Généthon travaillent également sur la maladie du foie de Crigler-Najjar, qui oblige les enfants atteints à passer jusqu’à 12 heures par jour sous une lampe bleue pour éviter une intoxication neurologique. Un traitement de thérapie génique développé par les équipes du laboratoire a déjà permis à plusieurs patients de vivre sans photothérapie depuis cinq ans. “Nous avons mis au point un candidat de traitement capable de supprimer cette immunité. Si les résultats se confirment, cela pourrait changer la vie de nombreux malades", précise Frédéric Revah.
Catherine Faure : “Le Téléthon est un combat qui représente des valeurs essentielles”
Seulement 5 % des maladies rares disposent d’un traitement, alors que 3 millions de personnes sont concernées en France. Mais chaque victoire sur une maladie ouvre la voie à d’autres : “Une avancée sur une pathologie, l’est aussi sur beaucoup d’autres” rappelle Laurence Tiennot-Herment. À titre d’exemple, les thérapies géniques développées pour les maladies rares de l’œil sont aujourd’hui utilisées pour lutter contre la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), qui touche 15 % des personnes de plus de 65 ans. "Tout ce que l’on fait pour les maladies rares a des retombées extraordinaires pour les maladies fréquentes”, souligne Frédéric Revah.
Le Téléthon, un enjeu humain et financier colossal
Le Téléthon reste donc vital “S’il s’arrête demain, il n’y a plus de Généthon”, avertit le Directeur général. Aujourd’hui, 13 produits issus de Généthon sont en évaluation clinique, et 40 candidats médicaments sont à l’essai chez l’homme dans les laboratoires de l’AFM-Téléthon : Généthon, I-Stem et l’Institut de Myologie. Ces trois structures représentent 350 programmes de recherche et mobilisent plus de 600 chercheurs, dont 2.000 dépendent directement des fonds du Téléthon. “Les chercheurs savent aujourd’hui quel est le chemin. Il ne manque plus que les moyens.”
Téléthon 2024 : une collecte record grâce à une mobilisation exceptionnelle
En 2024, grâce à la mobilisation de 4 millions de participants, 800.000 donateurs et 90 partenaires nationaux, le 38ème Téléthon a permis de récolter un total de 96.553.593 d’euros, un record exceptionnel.
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