Généthon, une force de frappe dans le traitement des maladies rares

A l’occasion de la Journée Internationale des maladies rares, le 28 février, qui met en lumière la communauté des maladies rares partout dans le monde, l’AFM-Téléthon revient sur 30 ans de recherche et d’innovation pionnières menées par son laboratoire, Généthon qui a développé une expertise de haut niveau dans la recherche et le développement pré-clinique et clinique de traitements de thérapie génique. 

La Journée Internationale des maladies rares a pour objectif de sensibiliser les citoyens et les décideurs aux maladies rares et à leur impact dans la vie quotidienne. L’occasion de revenir sur les innovations portées par Généthon, un laboratoire unique, au modèle non lucratif, pionnier de la recherche et leader de la thérapie génique pour les maladies rares. 

« En 1990, nous étions peu nombreux à croire que la thérapie génique aboutirait à des traitements. On nous a dit que c’était trop compliqué, que ça ne marcherait jamais. (…) Aujourd’hui, de nouveaux défis sont à relever pour lever les obstacles scientifiques et technologiques encore liés à la thérapie génique. Il faut concevoir des vecteurs plus spécifiques, développer des approches permettant de réinjecter ces traitements et continuer à innover pour traiter les maladies rares et celles dites ultra-rares qui ne doivent pas rester au bord du chemin. Des enjeux pour lesquels Généthon est une nouvelle fois aux avant-postes ». déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon

Découvrez l’interview de Frédéric Revah sur Généthon :

Aujourd’hui, Généthon rassemble 220 chercheurs et experts. Une force de frappe unique contre les maladies rares : 10 produits issus de ses recherches ou auxquels il a contribué sont en essai clinique à travers le monde pour des maladies rares des muscles, du foie, du sang, du système immunitaire, de la vision. Huit autres devraient y entrer dans les cinq ans à venir. 

Un premier médicament de thérapie génique intégrant des technologies issues de ses recherches a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) aux Etats-Unis, en Europe et au Japon pour l’amyotrophie spinale de type 1. Un second médicament auquel Généthon a contribué dans les phases de R&D initiales est en cours d’évaluation par les autorités de santé pour la neuropathie optique héréditaire de Leber et un troisième achève ses études cliniques en vue d’une demande d’autorisation pour la myopathie myotubulaire. Autant d’espoir pour les malades et leurs familles !