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Thalassémie: première mondiale issue d’une coopération franco-thaïe

Par Sophie GOUSSET | Publié le 03/05/2018 à 08:39 | Mis à jour le 03/05/2018 à 13:52
Photo : courtoisie Ambassade de France - L'ambassadeur de France Gilles Garachon (centre), entouré du Professeur Leboulch, Dr Sirirurg, Dr Parsit, Dr Piyamitr, Professeur Suthat, Professeur Suradej
Conférence presse - Thalassémie

Trois praticiens à l’origine d’une avancée mondiale dans le traitement de la thalassémie ont fait part des résultats de leur étude le 2 mai à l’Ambassade de France à Bangkok. Publiée en avril dans la revue médicale "The New England Journal of Medicine", la thérapie génique développée par cette coopération franco-thaïe permettrait de guérir cette maladie génétique.

Maladie génétique rare affectant l’hémoglobine, la thalassémie pourrait enfin être guérie par la thérapie génique comme annoncé hier lors de la conférence de presse à la Résidence de France à Bangkok. Cette découverte résulte de la coopération entre le scientifique français Professeur Philippe Leboulch et ses homologues thaïlandais Professeurs Suradej Hongeng et Suthat Fucharoen.

La béta-thalassémie, la forme la plus sévère de la maladie, affecte environ 3.000 nouveaux nés par an en Thaïlande. Jusqu’à présent, une transfusion de sang mensuelle ou la transplantation de cellules souches étaient les seuls traitements permettant de maintenir en vie les patients. Un traitement estimé à 10 million de Baths sur 30 ans pour chaque patient selon The Nation.

Mais, avec la coopération des deux scientifiques thaïlandais de la faculté de médecine de Mahidol et du centre de recherche sur la Thalassémie, le Professeur Leboulch de l’Université de Paris a mis au point une nouvelle approche dans le traitement de la béta-thalassémie : la thérapie génique.

Nommée LentiGlobin, la thérapie génique élaborée par ces trois scientifiques a fait ses preuves. D’après les résultats publiés dans la revue médicale et évoqués durant la conférence, les douze patients sont aujourd’hui guéris grâce à l’injection d’un gène "normal" corrigé après l’élimination des cellules défectueuses.

Le traitement est attendu en France et en Amérique du Nord d’ici l’année prochaine et par la suite, il sera disponible en Asie, annonçait le Professeur Leboulch lors de la conférence à l’Ambassade. Mais, le prix n’est pas encore évalué.

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